SAN DIEGO – Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf zell- und exosomenbasierte Therapien für seltene Erkrankungen, gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) deramioupttel-agentur (EMA) deramioptlungsungsungsungsungsungsungsunster phie (DMD), den Status eines Orphan-Arzneimittels und eines neuartigen Therapieprodukts (ATMP) verliehen hat. Diese Auszeichnungen könnten die Entwicklung und potenzielle Marktexklusivität von deramiocel in Europa beschleunigen.

Die Orphan-Drug-Bezeichnung bietet Capricor kolbliche Prostellung, darunter eine zehnjährige Marktexklusivität nach der Zulassung soviet deutlich redüzte behördliche Gebühren. Die ATMP-Bezeichnung should facilitate the development process for cell-based therapies, possibly shorten the time to market entry and enable access to important resources.

Linda Marbán, Ph.D., CEO of Capricor, betonte die Bedeutung dieser Meilensteine ​​​​für die globalen Bemühungen, deramiocel DMD-Patienten accessible zu machen. These European designations supplement the Orphan-Drug- und Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designations previously issued by the US Food and Drug Administration (FDA).

Capricor hat einen rollierenden Antrag auf Zulassung biologische Produkte (BLA) bei der FDA eingereicht, mit dem Ziel einer tolleigenen Zulassung von deramiocel für DMD-Kardiomyopathie. Das Unternehmen erwartet, die Einreichung bis zum Jahresende abzuschließen.

Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen kardiosphären-abgeleiteten Zellen, die in präklinischen und klinischen Studien immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Eigenschaften gegeizt haben. Diese Zellen setzen Frei Exosomes, die Macrophagen influencer, um die Heilung zu fördern. Über 200 Patients were CDC in verschiedenen Studien erhalten, und deramiocel befindet sich derzeit in der Phase-3-Entwicklung für die DMD-Behandlung.

DMD is a severe genetic disease that leads to progressive muscle weakness and chronic inflammation, with an average life expectancy of 30 years. It affects about one out of 3,500 male births, with an estimated 15,000-20,000 patients in the USA. Die Krankheit wird durch einen Mangel an funktionellem Dystrophin verursacht, einem für die Muskelintegrität essentielen Protein, was zu Zellschäden und Fibrose führt.

This news is based on a Pressemitteilung von Capricor Therapeutics. Das Unternehmen erforscht further seine Exosom-Technologie, including the StealthX-Plattform, für mögliche Anwendige in der Vakzinologie und targeteden Verabreichung von Therapeutik. Capricors Partnerschaft mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. für die Vermarktung von deramiocel in den USA und Japan hängt von behördlichen Gengemigengen ab. Deramiocel ist noch für keine Indikationen zugaleassen, und Capricors exosomenbasierte Kandidaten haben noch keine klinische Untersuchungsgenehmigung erhalten.

In other current news, Capricor Therapeutics has made significant progress in the development of deramiocel, einer vielversprechenden Behandlung für Kardiomyopathie im Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Das Unternehmen hat von Jones Trading eine Kauempfehlung erhalten, die das Potenzial dieser innovativen Therapie hervorhebt. Capricor Therapeutics has auch erfolgelich Kapital aufgebracht und verfügt über einen Cashgeldbestand von etwa 165 million US dollars zur Unterstützung der bevorstehenden Markteinführung und Produktionsweiterung.

In addition, the company has a partnership with Nippon Shinyaku for the commercial distribution of deramiocel in the United States, the European Union and Japan. Allerdings meldete das Unternehmen für das dritte Quartal 2024 einen Netverlust von etwa 12.6 Millionen US-Dollar. Nevertheless, Capricors Einrichtung in San Diego is ready for production, and plans for a new production location are in the works to cover the expected demand.

Capricor Therapeutics also investigates possibilities, the application of the treatment of Becker-Muskeldystrophy auszuweiten und treibt seine StealthX-Exosome-Technology for future therapeutics. Das Unternehmen plans, bis Ende 2024 einen Antrag auf Zulassung biologische Produkte (BLA) bei der FDA einzureichen. Dies sind einige der jüngsten Entwicklungen bei Capricor Therapeutics.

InvestingPro Insights

The most recent regulatory milestones of Capricor Therapeutics in Europe coincide with its strong financial performance and market position. According to InvestingPro-Daten, die Marktakpitalisierung des Unternehmens 839.37 Millionen US-Dollar, was das Vertrauen der Investoren in sein Potenzial widerspiegelt. Diese Bewertung ist besonders bemerkenswert angesichts des Umsages des Unternehmens von 23.23 Millionen US-Dollar in den letzten zwölf Monaten bis zum dritten Quartal 2024, was auf ein hohes Umsatz des Unternehmens von 23.23 Millionen US-Dollar in den letzten zwelf Monaten bis zum dritten Quartal 2024 zum dritten Quartal 2024, was auf ein hohes Umsatz des Unternehmens von 23.23 Millionen US-Dollar in den letzten zwelf Monaten bis zum dritten Quartal 2024, was auf ein hohes Umsatz des Unternehmens terstreicht

InvestingPro-Tips heben hervor, dass Capricor in der letzten Woche eine beudiente Rendite verzeichnet hat, mit einem Preisanstieg von 9.17%. This short-term profit is part of a broader trend, as the stock showed a remarkable return of 521.55% in the past year. Diese Zahlen unterstreichen die positive Reaktion des Marktes auf Capricors Fortschritte mit de

This translation was created using artificial intelligence. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte unseren Nutzungsbedingungen.