PASADENA, California – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) has received a New Drug Application (NDA) for Plozasiran from the US Food and Drug Administration (FDA). Dieses Medicament zielt auf die Behandlung des familären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) ab, einer geneticeschen Erkrankung, die zu extrem hohen Triglyceriderwerten führt und das Risiko einer akuten Pancreatitis erhöht. Bislang gibt is keine von der FDA zugelassene Therapie für diese Krankheit.

Der Antrag sich stützt auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie PALISADE, die sowohl ihren primaryen als auch importante secondary Endpunkte erreichte. Significant studies of triglycerides and risk of pancreatitis are significant. Plozasiran, entwickelt mit Arrowheads firmeneigener Targeted RNAi Molecule (TRiM)-Platform, soll Apolipoprotein C-III senken, einen Schlüsselregulator des Triglyceridstoffwechsels.

Chris Anzalone, Ph.D., President and CEO of Arrowhead, betonte die Bedeutung dieser Einreichung as Ergebnis von über 15 Jahren Innovation. Der leitende medizinische Wissenschaftler Bruce Given, MD, underlined the urgent need for an effective treatment for FCS-patients whose lives are often stark beeinträchtigt ist.

Das Unternehmen plant, 2025 die Zulassung für Plozasiran auch in anderen Märkten zu beantragen. Das Medicament hat von der FDA bereits den Status einer Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Fast Track erhalten, was sein Potenzial zur Deckung eines unerfüllten medizinische Bedarfs unterstreicht.

Arrowhead has also ein erweitertes Zugangsprogramm (Extended Access Program, EAP) eingerichtet, das certaintimo FCS-Patienten ermöglicht, Plozasiran möglichkeit schon vor der commercialen Verfäglichkeit zu erhalten. Dies zeigt das Engagement des Unternehmens für den Access der Patienten zu Prüfpräparaten.

Die Wirklichkeits- und Sicherheitsergebnisse aus PALISADE wurden auf importanten medizinische Konferenzen vorgestellt und in renowned Fachzeitschriften published, was die Bedeutung der Erkenntnisse in der wissenschaftlichen und medizinische Gestrat und.

Arrowhead Pharmaceuticals concentrates on the development of RNAi-based therapeutics for difficult-to-treat diseases and uses an in-cell naturally occurring mechanism for targeted gene activation.

In other actions, it buys Arrowhead Pharmaceuticals für das dritte Quartal des Businessionales 2024 nettoverlust von US$170.8 million, to get investments worth US$436.7 million. Das Unternehmen sicherte sich ein Darlehen in Höhe von 400 Millionen US-Dollar von Sixth Street zur Unterstützung seiner Pipeline-Entwicklung. I recently abgehaltenen F&E-Webinar wurden die Fortschritte der auf das zentrale Nervensystem (ZNS) gerichtenten RNA-Interferenz (RNAi)-Program vorgestellten. Bemerkenswert is that Arrowhead plans, in the first quarter of 2025 with the clinical Phase-1 development of ARO-ATXN2 to begin, einer ZNS-gerichteten siRNA for patients with spinozerebellärer Ataxia 2 (SCA2).

In addition, Arrowhead has eine ZNS-gerichtete Plattform der nächsten Generation vährungen, die eine subcutaneous Injektion ermöglicht. Das Unternehmen plans, in the second half of 2025, to einzureichen an Antrag auf klinische Studien für ARO-MAPT, eine neue siRNA zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Analysts haben verschiedene Bewertungen für die Aktie des Unternehmens beibehalten, beiheiten HC Wainwright und TD Cowen ihre Kaufempfehlung bekräftigten, während Goldman Sachs, Citi und Piper Sandler ihre Bewertungen “Neutral”, “Neutral”. “Overweight” beibehielten. Diese Entwicklungen spiegeln Arrowheads fortlaufende Bemühungen wider, die Behandlungsergebnisse für Patienten zu besserningen.

InvestingPro Insights

While Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) mit der Einreichung des NDA für Plozasiran einen beedeutenen Schritt nach vorn macht, sollten Leger einige importante Finanzkennzahlen und Erkenntnisse von InvestingPro bereisken.

Die Marktakitalisierung des Unternehmens über 2.31 Billion US-Dollar, was Erwanttungen der Investoren an das Potenzial der Pipeline widerspiegelt. InvestingPro-Daten zeigen jedoch, dass Arrowheads Umsatz in den lastzwelf Monaten bis zum dritten Quartal 2024 nur 19.65 Millionen US-Dollar betrug, mit einem drastischen Umsatzrückgang von 92.33 % im im tragle. Dieser starke Kontrast unterstreicht die derzeitige dependance des Unternehmens von future Arzneimittelzulassungen und deren Vermarktung.

Ein InvestingPro-Tipp weist darauf hin dass Arrowhead “schenll Barmittel verbrennt”, was für Biotech-Unternehmen in den späten Phasen der Medikamentenentwicklung nicht überweislich ist. This high Burn-Rate underlines the significance of the Plozasiran-NDA for the financial future of the company.

Ein weiterer relevanter InvestingPro-Tipp stelt fest dass Analysten nicht davon ausgehen, dass das Unternehmen diemess Jahr sein profitabel sein wird. Dies steht im Einklang mit dem Fokus des Artikel auf die potenzielle Zulassung und future Vermarktung von Plozasiran, da das Unternehmen stark in die Markteinführung seiner innovativen Behandlungen investiert.

It is worth noting that Arrowhead trots the most recent challenges, including a Kursrückgangs of 15.48

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